期刊简介
本刊贯彻党和国家的卫生工作方针政策，执行理论与实践、普及与提高相结合的方针，反映我国医学临床和科研工作的进展，促进学术交流。
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首页>临床和实验医学杂志
- 杂志名称：临床和实验医学杂志
- 主管单位：北京市卫生和计划生育委员会
- 主办单位：首都医科大学附属北京友谊医院
- 国际刊号：1671-4695
- 国内刊号：11-4749/R
- 出版周期：半月刊
期刊荣誉：中国期刊全文数据库(CJFD)期刊收录：知网收录(中), 国家图书馆馆藏, 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 上海图书馆馆藏, 万方收录(中), 维普收录(中)
miRNA体内转染的研究进展
马东青；崔红
关键词：微小RNA, 体内转染, 治疗, 非病毒载体
摘要：微小RNA（ MicroRNAs，miRNAs）是一种内源性非编码 RNA，主要参与基因转录后水平的调控。虽然miRNA的生物学功能刚刚被人们熟知，它在疾病的发病和进展中所显现的治疗潜力已引起人们极大的兴趣。越来越多的证据表明，以miRNA为基础的基因治疗，不管是增强或抑制miRNA的表达和活性，都有很大的应用前景。但是靶向特定器官和组织特异性差的缺点，使得其应用于临床还存在限制。这些限制包括基因传递的障碍，比如在体内稳定性差，分布不均匀，生物分布不合理，易被降解，内源性 RNA 饱和以及不良的副作用等。近年来开发的病毒载体和非病毒载体可以克服这些障碍。病毒载体是高效的基因转染载体，但其毒性和免疫原性限制了在临床上的应用。本文中，我们回顾了近的基因载体进展，探讨miRNA非病毒载体的输送机制和策略，为以miRNA为基础的基因治疗提供一个新的视角。
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